Camila Gómez, mamá de Tomás Ross, el niño de cinco años diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne, logró reunir la cifra millonaria que se necesita para pagar el tratamiento de su hijo. La familia informó la noticia a través de redes sociales y agradeció a todas las personas que cooperaron para lograr la meta.
¿Cuánta plata reunió la mamá de Tomás?
La mamá de Tomás logró reunir una suma de $3.689.545.200, suficientes para comprar el medicamento Elevidys de $3.500 millones, que se usará para tratar la enfermedad del pequeño.
“Gracias a todos ustedes logramos algo que parecía imposible. Todos estos meses de bingo, rifas, festival, fiesta costumbrista, noches enteras en que yo y mi familia hicimos milcaos, empanadas y muchas otras cosas, dieron frutos”, publicó la familia de Tomás en su cuenta de Instagram.
“Seguiré caminando por el resto de niños con distrofia muscular de Duchenne, junto a Marcos Reyes, presidente de la corporación Familias Duchenne hasta llegar a Santiago. Gracias por todo el cariño, la gente que nos conoce y sigue desde el inicio sabe que somos personas esforzadas sin color político”, añadió.
¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?
Según MedinePlus, la distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario que implica debilidad muscular que empeora rápidamente. La enfermedad se presenta mayoritariamente en hombres y muy pocas veces en mujeres.
Generalmente, los síntomas aparecen antes de los seis años y pueden incluir fatiga, problemas de aprendizaje, discapacidad intelectual y debilidad muscular. La capacidad de caminar se puede perder desde los 12 años de edad. Mientras que la dificultad para respirar y los problemas cardíacos comienzan frecuentemente a los 20 años.
La distrofia muscular de Duchenne deriva en una discapacidad que empeora de forma progresiva y comúnmente la muerte ocurre por trastornos pulmonares.
No existe una cura, por lo tanto el tratamiento se enfoca en controlar los síntomas para optimizar la calidad de vida del paciente.
¿Cómo funciona el medicamento Elevidys?
Elevidys es la primera terapia génica aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), para el tratamiento de pacientes pediátricos de 4 a 5 años de edad con distrofia muscular de Duchenne.
El producto, que se administra en una dosis única, se aprobó vía aprobación acelerada, una modalidad que brinda un acceso más temprano a nuevos medicamentos prometedores, mientras la compañía realiza estudios clínicos para verificar el beneficio clínico previsto.
El Minsal, por su parte, remarca que la aprobación acelerada no significa que exista evidencia de eficacia clínica del medicamento, y que eventualmente incluso pudiese ser retirada en vista de mayores antecedentes.
“Aún no hay evidencia que demuestre la efectividad clínica del medicamento. Se requieren mayores estudios, y en ese contexto, el Ministerio de Salud se puso a disposición para facilitar la internación acelerada del medicamento al país, a través de un permiso especial del ISP, en caso que la familia así lo decidiera”, indicaron en su sitio web.
